W październiku Naczelny Sąd Administracyjny odrzucił skargę kasacyjną ministra zdrowia, uznając, że decyzja o odmowie matce chłopca z chorobą rzadką refundacji leku zarejestrowanego w UE jest niezgodna z konstytucją. Wskazał, że organy administracji, które dokonują interpretacji przepisów, powinny posługiwać się wykładnią prokonstytucyjną i brać pod uwagę dobro pacjenta.
– Po szybkiej analizie uzasadnienia wyroku sądowego będziemy wiedzieli, w jaki sposób musimy na pewno zmienić podejście do problemu chorób rzadkich – zaznacza Marek Tombarkiewicz.
Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia przygotował raport poświęcony nowym rozwiązaniom systemowym odnoszącym się do oceny finansowania leków sierocych w Europie i na świecie. Opracowane wnioski wskazują, że konieczne jest wypracowanie takiej analizy, która pozwoli precyzyjnie określić skuteczność kliniczną technologii sierocej. Zdaniem autorów opracowania odejście od pomiaru efektywności ekonomicznej jest dobrym pomysłem.
– Apelujemy, żeby teraz, gdy te rozwiązania są konstruowane, uwzględnić doświadczenia międzynarodowe. Problem dostępu do technologii rzadkich w wielu krajach został już dawno rozwiązany i ci pacjenci mają zdecydowanie większy dostęp do możliwości finansowania terapii ze środków publicznych – podkreśla Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.
Proponowane w ustawie refundacyjnej mechanizmy zwiększenia dostępności do finansowania terapii sierocych są jeszcze niedoprecyzowane. Obecnie teoretycznie możliwe jest stosowanie przepisów, które otwierają możliwości finansowania terapii. W praktyce okazuje się jednak, że nie są egzekwowane.
– Chciałbym mieć w jednym miejscu wymienione wszystkie ośrodki referencyjne, definicję choroby ultrarzadkiej i rzadkiej, ilu pacjentów w Polsce choruje na daną chorobę i jakie są rozwiązania terapeutyczne oraz rehabilitacyjne dla tych pacjentów. Dopiero to stworzy całościowy obraz – wskazuje dr Leszek Borkowski.
Proponowane przez resort zdrowia rozwiązania problemu z dostępnością terapii dla chorób rzadkich i ultrarzadkich powinny brać pod uwagę nie tylko specyfikę i kulturę polskiego systemu ochrony zdrowia, lecz również ograniczenia budżetowe. Aktualnie kwota środków przeznaczonych na refundację obejmuje 17 proc. środków NFZ.
– Gdyby była lepsza organizacja, to można by problem rozwiązać szybko i skutecznie. Oczywiście są do tego potrzebne środki, powinien być wydzielony fundusz na leki stosowane w chorobach rzadkich i ultrarzadkich, dlatego że one przegrywają z chorobami powszechnymi według systemu oceny stosowanego od 5 lat w Polsce – ocenia Leszek Borkowski.