Nowelizacja ustawy refundacyjnej to szansa lepsze leczenie osób chorych na rzadkie i ultrarzadkie choroby

Udostępnij na Facebooku Udostępnij na Twitterze Dodaj do schowka

Nowelizacja ustawy refundacyjnej przewiduje odejście od dotychczasowego podejścia względem badania efektywności kosztowej danej terapii i skierowanie się na efektywność kliniczną. Zastosowanie innego kryterium dostępności może poprawić los 2 mln osób w Polsce cierpiących na choroby rzadkie i bardzo rzadkie.

Eksperci zauważają, że nowe koncepcje powinny uwzględnić ograniczenia budżetowe. Rozwiązaniem mogłoby być wydzielenie funduszu na leki stosowane w bardzo rzadkich chorobach.
 

Trwają konsultacje społeczne nad nowelizacją ustawy refundacyjnej. W listopadzie projekt powinien trafić do prac parlamentarnych, a ustawa może wejść w życie w II kwartale 2017 roku.
 

– Najważniejszą zmianą, którą zakłada nowelizacja ustawy refundacyjnej, jest odejście od sztywnego trzymania się współczynnika QALY jako efektywności kosztowej danej terapii i postawienie nacisku na efektywność kliniczną. Dobre badania kliniczne, które potwierdzą, że terapie stosowane w chorobach rzadkich, często bardzo drogie i unikatowe, są skuteczne, to jest dla nas najważniejszy wyznacznik włączania nowoczesnych terapii dla chorób ultrarzadkich – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Biznes Marek Tombarkiewicz, wiceminister zdrowia.
 

Leki na rzadkie choroby najczęściej mają jednego producenta na świecie, co powoduje, że ich koszt przeważnie jest dość wysoki. Aktualnie leki sieroce, wykorzystywane w leczeniu chorób rzadkich i ultrarzadkich, konkurują z lekami używanymi przy częstszych schorzeniach na tych samych zasadach, przez co przy refundacji bierze się pod uwagę kryterium rentowności. Próg opłacalności kosztowej to 126 tys. zł za koszt uzyskanego roku życia, tzw. QALY. Przy chorobach, które dotykają niską liczbę chorych, próg rentowności kosztowej jest zwykle większy niż wskazana kwota.
 

– Dostęp do technologii sierocych w Polsce jest konieczny, by zapewnić polskim pacjentom możliwie jak najdłuższe życie i jego jak najlepszą jakość. Są choroby takie jak mukopolisacharydoza typu IV, choroba Duchenne’a czy choroba Niemanna Picka, które nie mają odpowiedniego zabezpieczenia, ponieważ leki, które mogłyby służyć pacjentom na nie zapadającym, nie są dla nich dostępne – ocenia dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny w Szpitalu Wolskim w Warszawie.
 

Raport Uczelni Łazarskiego „Choroby rzadkie w Polsce” wskazuje, że ich liczba stale się zwiększa. Postęp w genetyce pozwala już jednak zrozumieć mechanizmy decydujące o specyfice tych chorób, które wcześniej pozostawały niewyjaśnione. Obecnie znanych jest ok. 8 tys. różnych rzadkich schorzeń. Wedle szacunków Komisji Europejskiej dotykają one 6–8 proc. populacji. Choroby rzadkie to 5 przypadków na 10 tys. mieszkańców, choroby ultrarzadkie to 1 przypadek na 50–100 tys. Ocenia się, że w sumie w Polsce na choroby rzadkie i ultrarzadkie cierpi ok. 2 mln osób.
 

– Zgłaszają się do nas organizacje pacjenckie, które skupiają czasami kilku chorych. Staramy się rozmawiać z każdą z nich. Drugim partnerem dla nas jest konkretna firma farmaceutyczna, która ma w swoim portfolio lek na konkretną terapię. Dotychczas ustawa nakazywała nam trzymać się efektywności kosztowej, w niektórych terapiach te kwoty były bardzo wysokie. Teraz będziemy się starali patrzeć głównie na efektywność kliniczną terapii – zapowiada wiceminister zdrowia.

Czytaj dalej na następnej stronie...

1 2 Czytaj dalej

---

---

Tagi:

ministerstwo zdrowia + genetyka + leczenie + ustawa refundacyjna +

Monitoruj tagi

źródło: Gospodarz.pl/Newseria Biznes foto: sxc.hu